未来几年可能融入卫生系统的药物创新开始描绘一幅地图，其中肿瘤学扮演着主角，同时伴随着先进疗法和新的针对仍有重大医疗需求的疾病的新治疗的发展。
由Farmaindustria编写的第一份前瞻性报告分析了172种处于欧洲监管过程不同阶段的活性成分。其目标是预测未来几年可能到来的药物，并允许国家卫生系统提前准备所需的资源、基础设施、诊断和组织变更。
因此，这并不是说172种药物会立即进入药房和医院。该分析包括在其监管过程中处于不同阶段的产品，从正在接受欧洲药品管理局（EMA）评估的药物，到那些已经获得人用药物委员会的积极意见的药物。
其中还包括纳入EMA Prime计划的治疗，该计划旨在推动特别针对未满足医疗需求的有前景的药物。
肿瘤学集中了大量创新
在当前正在EMA评估的47种活性成分中，大约每四种中就有一种属于肿瘤学领域。
在监管过程中推进最快的产品中，抗癌治疗的比例增加。在已经获得人用药物委员会积极意见的28种活性成分中，36%是肿瘤学治疗。
在纳入Prime计划的药物中，肿瘤学再次成为最具存在感的治疗领域。
这些数据反映出，近年来围绕癌症展开的研究强度以及越来越多的更具特定性和个性化的治疗逐渐出现。
药物创新正从更一般的方法演变为能够作用于疾病特定分子或生物特征的疗法，这一过程正改变药物开发、诊断和卫生服务的组织。
更多针对罕见疾病的药物
报告中另一个值得注意的元素是孤儿药的比例，这些药物旨在诊断、预防或治疗罕见疾病。
在当前正在EMA评估的47种活性成分中，38%具有这种属性。
在已经获得人用药物委员会积极意见的28种药物中，这一比例达到54%。
这些治疗的高度存在显示出，药物研究的一部分正朝着传统上治疗选择有限的疾病方向发展。
新诊断工具的发展、特定病理的遗传和分子知识以及生物技术的进展正在使得针对一些几年前更难开发特定治疗的疾病变得可行。
先进疗法的进展
报告还允许观察到所谓的先进疗法的增长。
在当前正在EMA评估的47种活性成分中，28%是生物药物，6%是先进疗法。
在已经获得欧洲药品管理局科学委员会积极意见的产品中，先进疗法占18%。
在包括92种活性成分的Prime计划中，这一比例甚至更高：47%属于这一类别。
这一数据尤为重要，因为Prime针对的是那些在初步结果上较有前景的药物，并可能提供重要的治疗优势或满足未得到满足的医疗需求。
除了肿瘤学，内分泌学、妇科、受孕和新陈代谢等领域在该计划中也显示出较大的活动。眼科也占据了重要地位。
提前应对即将到来的药物
新治疗的到来不仅提出了科学挑战，也迫使卫生系统做好使用它们的准备。
某些疗法需要新的诊断测试来识别哪些患者可能受益于它们。其他疗法则需要特定的设施、专业人员或对医疗流程的修改。
此外，还需要预见其预算影响。
为了提前应对这些需求，Farmaindustria已向国家卫生系统提供其前瞻性工具Horizon Scanning，这是一个药物创新的早期识别系统，将每六个月更新一次。
这一模型并不陌生。不同的欧洲国家多年来已使用类似机制，提前了解哪些药物在向开发和授权的最后阶段推进。
其目的是提供信息，以便卫生管理部门能在药物进入临床实践之前做好准备，而不是确定哪些治疗应该得到资助或替代评估、授权、定价或资金安排的程序。
影响整个卫生系统的转型
药物研究的发展使药物创新变得更加专业化。
个性化疗法、生物药物和先进疗法的开发为治疗复杂疾病提供了新的替代方案，但也提出了与传统药物不同的要求。
卫生系统的挑战将在于，在保持临床评估标准、经济可持续性和患者获取权的同时整合这一创新。
这172种被识别的活性成分并不保证它们都能上市。它们的监管状态、发展程度和时间框架各不相同。
但跟踪这些药物可以预见到生物医学创新的一个重要方向：更多的专业治疗、先进疗法的更大比例，以及肿瘤学和罕见疾病领域的强大研究活动。
